ANVISA APROVA MEDICAMENTO INOVADOR PARA DOENÇA GRAVE E DEBILITANTE QUE AFETA CRIANÇAS PEQUENAS
A Anvisa aprovou o registro do medicamento de terapia gênica Upstaza® (eladocageno exuparvoveque), indicado para o tratamento de crianças dos 18 meses aos 18 anos que tenham diagnóstico clínico, bioquímico e geneticamente confirmado de deficiência da descarboxilase de L-aminoácido aromático (AADC), com manifestação grave.
A deficiência de AADC é uma doença genética rara, grave e debilitante que afeta crianças pequenas, prejudicando a produção de dopamina e serotonina, neurotransmissores essenciais para o desenvolvimento motor.
